La thérapie génique restaure la vision de souris souffrant de dégénérescence rétinienne

Les chercheurs du Massachusetts General Hospital (MGH) aux USA ont utilisé la thérapie génique pour restaurer la vision de souris souffrant de dégénérescence rétinienne, une cause fréquente de cécité chez l'homme. Leur publication est parue le 14 octobre 2008 dans le journal médical Proceedings of the National Academy of Sciences.

Pour le Dr Richard Masland, Ph.D., directeur du laboratoire de neurobiologie cellulaire au département de neurochirurgie de l'hôpital du Massachusetts, il s'agit d'une preuve théorique que l'on pourra un jour être en mesure de réparer la cécité de personnes atteintes de maladies comme la rétinite pigmentaire et la dégénérescence maculaire. Cependant, plusieurs limites doivent encore être surmontées avant que l'on puisse commencer des essais cliniques mais les auteurs sont optimistes et pensent que ce travail pourra un jour faire une grande différence pour les personnes qui autrement n'auraient plus aucune vision.

Les auteurs ont utilisé un vecteur viral standard pour délivrer le gène aux rétines de souris dont les photos récepteurs étaient dégénérés par manque d'une protéine cruciale. Quatre semaines après l'inoculation du gène, de la mélanopsine normalement produite par l'organisme sain a été trouvée dans 10 % des cellules ganglionnaires des yeux traités et pas chez les contrôles témoins. Les tests de comportements ont vérifié que les souris traitées, qui autrement auraient été aveugles, ont per?u suffisamment de lumière pour trouver un refuge et aller vers la plate-forme de sécurité vers laquelle elles pouvaient nager.

Pour les auteurs le même niveau d'expression de la mélanopsine chez les humains pourra leur permettre de lire des journaux bien que la lenteur de la réponse puisse être un problème. Ils signalent qu'avant de planifier des essais cliniques ils ont besoin de développer une version plus sensible d'une autre protéine, la channelrhodopsine-2, ou d'améliorer le résultat de la mélanopsine pour obtenir une réponse plus rapide, ce ? quoi ils sont actuellement occupés ? travailler.

Publié le 17-10-2008