Essais prometteurs de thérapie génique de certaines cécités

Deux équipes de chercheurs, l'une Americano-italienne conduite par le Dr Albert M. Maguire, M.D., publiée dans le New England Journal of Medicine en avril 2008 et l'autre britannique publiée par la BBC News , viennent de faire conna?tre les résultats du traitement par thérapie génique de six malades atteints d'une amaurose congénitale.

La première équipe a entre octobre 2007 et janvier 2008 traité trois aveugles ?gés de 19, 26 et 26 ans. L'amélioration de leur vision a été qualifiée d'encourageante. L'équipe britannique quant ? elle, a publié un résultat positif parmi les trois essais thérapeutiques pratiqués.

Cette affection, rare, est responsable d'une cécité ou d'une malvoyance ? la naissance qui s'aggrave avec l'?ge pour aboutir ? la cécité totale 15 ? 20 ans plus tard. Les chercheurs ont utilisé un adénovirus génétiquement modifié capable de transporter le gène normal RPE65, gène qui est muté dans l'une des formes de la maladie.

L'injection de l'adénovirus a été pratiquée dans la rétine de manière chirurgicale. Selon l'article du New England Journal, deux semaines après l'injection les trois patients ont présenté une petite amélioration de la vision de l'oeil traité. (voir la video). Un des patients anglais traité au Moorfields Eye Hospital, a également retrouvé une légère vision. Selon le Dr Robin Ali, professeur d'ophtalmologie, qui a conduit cet essai thérapeutique le résultat est particulièrement encourageant. Pour le Dr James Bainbridge, le consultant chirurgien qui a effectué l'opération, il est extrêmement gratifiant et stimulant de voir ce que ce nouveau traitement peut avoir comme impact sur la qualité de vie d'une personne.

Publié le 29-04-2008