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Des enfants souffrant de cécité congénitale ont été traités avec succès par une thérapie génique


Un enfant de 9 ans né avec une maladie de la rétine qui le rendait légalement aveugle et qui le rendrait dans un futur proche totalement aveugle peut actuellement après la thérapeutique participer à l'enseignement à l'école sans nécessiter d'aide particulière. Le traitement qu'il a reçu représente le pas prochain vers l'utilisation de cette thérapeutique pour traiter la maladie. C'est un élargissement d'une étude préliminaire pratiquée l'année passée chez trois jeunes adultes. Les résultats ont montré une amélioration notable chez les enfants souffrant de cécité congénitale.

L'étude conduite par les chercheurs, de l'école de Médecine de l'université de Pennsylvanie et de l'hôpital des enfants de Philadelphie, a utilisé une thérapie génique chez cinq enfants et sept adultes souffrant d'amaurosis congénitale de Leber (LCA). La plus grande amélioration est intervenue chez les enfants qui tous sont actuellement capables de se diriger dans un milieu faiblement éclairé, un résultat que les chercheurs qualifient de spectaculaire.

Selon le Dr Katherine A. High, M.D., un des auteurs de l'étude, directeur du centre thérapeutique cellulaire et moléculaire de l'université financé par l'hôpital des enfants de Philadelphie, ce résultat est important pour l'ensemble des thérapies géniques. L'étude montre des résultats conséquents dans la restitution de la vision chez des patients n'ayant précédemment aucune option thérapeutique. Les résultats pourraient accélérer le développement d'une thérapie génique pour des maladies rétiniennes plus communes comme la dégénérescence maculaire liée à l'âge.

Les patients n'ont pas acquis une vision normale, cependant la moitié d'entre eux ( 6 sur 12 ) ont eu une amélioration suffisante pour que l'on ne puisse plus les classifier comme légalement aveugles. Selon le professeur d'ophtalmologie Jean Bennett, M.D., Ph.D., de l'école de Médecine de l'université de Pennsylvanie, les bénéfices cliniques existent depuis plus de deux ans. Les résultats, selon cet auteur, sont la conséquence des études entreprises depuis 20 ans sur le traitement génétique de la cécité héréditaire. L'étude publiée en octobre 2009 dans le journal médical The Lancet, jette les fondements d'applications de la thérapie génique pour d'autres formes de maladies rétiniennes.

Les essais cliniques ont été entrepris chez des sujets et par des scientifiques habitant deux continents. Cinq patients étaient originaires de l'université de Naples, deux patients de l'hôpital de l'université de Gand en Belgique. D'autres patients provenaient de l'université de l'Iowa. Il n'y eut pas d'effets secondaires importants consécutifs aux injections thérapeutiques dans l'oeil.

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Publié le 29-10-2009



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